Primer tratamiento para Esclerosis Múltiple en edad pediátrica

La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad común en los adultos jóvenes pero rara en los niños. Más de una docena de tratamientos han sido aprobados por la FDA de los EE.UU. para el tratamiento de la EM en adultos, y varios de estos tratamientos se prescriben en niños. Sin embargo, faltan pruebas específicas de alta calidad para los niños. Un reciente ensayo controlado aleatorio doble ciego de fase III de fingolimod (PARADIGMS) versus interferón beta-1a fue el primero en mostrar que el fingolimod redujo significativamente la tasa de recaída en un 82% y la aparición de lesiones nuevas o de mayor tamaño en la resonancia magnética ponderada por T2 en un 53%. Estos beneficios llegaron a costa de eventos adversos más serios en niños con EM.
Es bien sabido que, al igual que en los adultos, la pérdida de tejido cerebral (o atrofia cerebral) se produce en los niños con EM.
Sin embargo, hasta ahora se desconocía si la atrofia cerebral podía reducirse en los niños con EM.
Como estudio de seguimiento de PARADIGMS, los investigadores Arnold et al. han informado de los resultados de la resonancia magnética del cerebro de este ensayo: el fingolimod redujo la acumulación de lesiones en la resonancia magnética ponderada en T2, la mejora del gadolinio y nuevas lesiones hipointensas en la resonancia magnética ponderada en T1. Es importante destacar que este trabajo muestra que el fingolimod redujo la tasa de atrofia cerebral en niños con EM hasta el 40% en comparación con el tratamiento con interferón beta-1a (diferencia absoluta de 0,32% por año). Por lo tanto, de manera similar a los adultos, los niños con EM se benefician de tratamiento con fingolimod debido a una efecto anti-inflamatorio, con un posible efecto asociado en la atrofia cerebral.