Nuevo tratamiento en Epilepsia
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la solución oral de fenfluramina (Fintepla, Zogenix), una sustancia controlada de la Lista IV, para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet en niños de 2 años de edad y mayores.
El síndrome de Dravet es una rara epilepsia de inicio en la infancia que se caracteriza por convulsiones frecuentes y resistentes a los medicamentos que pueden contribuir a la discapacidad intelectual y a las deficiencias en el control motor, el comportamiento y la cognición, así como a un mayor riesgo de muerte súbita e inesperada en la epilepsia (SUDEP).
La FDA aprobó la fenfluramina para el síndrome de Dravet basándose en los resultados de dos ensayos aleatorios, doble ciego y controlados por placebo de fase 3 en los que participaron niños de 2 a 18 años con síndrome de Dravet.
En ambos estudios, los niños tratados con fenfluramina experimentaron reducciones significativamente mayores en la frecuencia de las convulsiones que sus pares que recibieron placebo. Estas reducciones se produjeron en un plazo de 3 a 4 semanas y, en general, se mantuvieron constantes durante los períodos de tratamiento de 14 a 15 semanas, según la FDA.
La fenfluramina es un agente anorexígeno que se utilizó para tratar la obesidad hasta que se retiró del mercado en 1997 a raíz de los informes sobre el aumento del riesgo de enfermedad cardíaca valvular cuando se prescribía en dosis más altas y con mayor frecuencia cuando se prescribía con fentermina. La combinación de las dos drogas se conocía como fen-phen.
En los ensayos clínicos del síndrome de Dravet, las reacciones adversas más comunes fueron la disminución del apetito; somnolencia, sedación, letargo; diarrea; estreñimiento; ecocardiograma anormal; fatiga, malestar, astenia; ataxia, trastorno del equilibrio, alteración de la marcha; aumento de la presión arterial; babeo, hipersecreción salival; pirexia; infección de las vías respiratorias superiores; vómitos; disminución del peso; caída; y estado epiléptico.
En la etiqueta de Fintepla figura un recuadro de advertencia en el que se indica que el medicamento está asociado con la enfermedad cardíaca valvular (EVC) y la hipertensión arterial pulmonar (HAP). Debido a estos riesgos, los pacientes deben someterse a una ecocardiografía antes del tratamiento, cada 6 meses durante el tratamiento, y una vez de 3 a 6 meses después de que se interrumpa el tratamiento.
Si hay signos de VHD, HAP u otras anomalías cardíacas, los clínicos deben sopesar los beneficios y riesgos de continuar el tratamiento con Fintepla.
Fintepla está disponible sólo a través de un programa de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), que requiere que los médicos que prescriben el medicamento y las farmacias que lo dispensan estén certificados en el REMS Fintepla y que los pacientes se inscriban en el programa.
Como parte de los requisitos del REMS, los prescriptores y los pacientes deben adherirse al seguimiento cardíaco requerido para recibir el medicamento.
Fintepla estará disponible para los prescriptores certificados en los Estados Unidos en julio.