Biotina ¿tratamiento para esclerosis múltiple?

Un segundo estudio de fase 3 del medicamento en investigación MD1003 (MedDay Pharmaceuticals), una biotina de grado farmacéutico altamente concentrada que se está estudiando para la esclerosis múltiple (EM), no cumplió sus criterios de valoración primarios y secundarios, anunció la compañía.
La biotina es una coenzima para las carboxilasas, que son enzimas críticas en el metabolismo de la energía y la producción de ácidos grasos. Se dirige a dos mecanismos que podrían estar implicados en la EM progresiva: la promoción de la mielinización y el aumento de la producción de energía. Se ha formulado la hipótesis de que la biotina puede ayudar a frenar, detener o incluso invertir la progresión de la discapacidad asociada a la desmielinización.
El estudio conocido como SPI2 fue diseñado para confirmar los resultados del primer estudio positivo de fase 3 (MS-SPI). En ese ensayo, los pacientes con EM progresiva que tomaban MD1003 tuvieron una mejora significativa en la discapacidad a los 9 meses, que se confirmó a los 12 meses, en comparación con los que tomaban placebo.
El ensayo SPI2 fue un estudio aleatorio, doble ciego y controlado por placebo que evaluó la seguridad y la eficacia de MD1003 (100 mg tres veces al día) frente a un placebo en 642 pacientes con EM progresiva sin recaídas recientes (también llamada EM progresiva no activa).
El punto final primario del estudio fue la reversión de la discapacidad funcional, medida por la proporción de pacientes con una mejora en la Escala Expandida de Estado de Discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés) o en el tiempo necesario para caminar 25 pies (TW25) durante un período de 12 meses y confirmada a los 15 meses.
Los criterios de valoración secundarios incluían la reducción relativa del riesgo de progresión de la discapacidad, la impresión global de la respuesta al tratamiento evaluada independientemente tanto por el paciente como por el médico evaluador, y el cambio medio en la TW25.
Los criterios de valoración exploratorios adicionales incorporados en este ensayo incluyeron medidas de resonancia magnética del cerebro, medidas de la calidad de vida y medidas de la ambulación utilizando un rastreador de ejercicios.
No hubo señales de seguridad de emergencia del tratamiento. La compañía no proporcionó ningún detalle específico de eficacia en este momento. Planean reportar los resultados detallados del ensayo SPI2 en abril en la Reunión Anual 2020 de la Academia Americana de Neurología (AAN) en Toronto, Canadá.